La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) autorizó el martes el primer fármaco para una rara forma genética del trastorno neurológico ALS, a pesar de la incertidumbre sobre la efectividad del tratamiento.
La decisión refleja el impulso de la agencia hacia una mayor flexibilidad en la aprobación de tratamientos para pacientes con enfermedades devastadoras y pocas opciones, si es que hay alguna.
Biogen, la compañía farmacéutica que comercializa el fármaco, dijo que fijaría el precio del fármaco “dentro de un rango comparable al de otros tratamientos para la ELA lanzados recientemente”. Una terapia ALS aprobada el año pasado tenía un precio de $ 158,000 anuales.
El fármaco, que se conoce científicamente como tofersen y se venderá bajo la marca Qalsody, se dirige a una mutación en un gen conocido como SOD1 que está presente en aproximadamente el 2 por ciento de los aproximadamente 6000 casos de ELA diagnosticados en los Estados Unidos cada año. Se espera que menos de 500 personas en los Estados Unidos en un momento dado sean elegibles.
La agencia autorizó el tratamiento a través de una política que permite que un fármaco ingrese rápidamente al mercado bajo ciertas circunstancias antes de que exista una prueba concluyente de que funciona. Se requerirá que Biogen proporcione pruebas confirmatorias, a partir de investigaciones clínicas en curso, para mantener el medicamento en el mercado.
La decisión marca la primera aprobación condicional otorgada a un medicamento para la ELA, o esclerosis lateral amiotrófica, que generalmente causa parálisis y muerte en unos pocos años. Menos de la mitad de los pacientes elegibles para Qalsody sobreviven más de tres años después de su diagnóstico.
La aprobación se basa en la evidencia de que el fármaco puede reducir significativamente los niveles de una proteína que se ha relacionado con el daño a las células nerviosas. Biogen ha argumentado que es razonablemente probable que estos resultados ayuden a los pacientes, aunque el fármaco, en un ensayo clínico, no desaceleró significativamente la progresión de la enfermedad, según lo medido por la capacidad de los pacientes para hablar, tragar y realizar otras actividades de la vida diaria. .
A pesar de la incertidumbre sobre su beneficio, la aprobación de Qalsody se considera más justificable que la de Aduhelm, otro medicamento de Biogen que provocó protestas cuando fue aprobado por la FDA en 2021 para tratar el Alzheimer a pesar de la falta de evidencia de que funcionara.
En una reunión el mes pasado, un panel de asesores independientes de la FDA recomendó por unanimidad que la agencia otorgara la aprobación condicional de Qalsody, a pesar de que la mayoría de los asesores concluyeron que no había evidencia convincente de que fuera efectivo.
Los pacientes de ELA y los grupos de defensa montaron una campaña apasionada por la droga. Los funcionarios de la FDA escribieron el mes pasado que su enfoque para evaluar dichos medicamentos ha sido moldeado por las «interacciones de la agencia con los pacientes y sus cuidadores, quienes describen su disposición a aceptar menos certeza sobre la efectividad a cambio de un acceso más temprano a los medicamentos que tanto se necesitan».
Los pacientes reciben Qalsody como una inyección en el canal espinal cada pocas semanas. Se encontró que el medicamento era generalmente seguro, aunque un pequeño número de pacientes desarrollaron inflamación de la médula espinal.
Antes de Qalsody, solo había tres medicamentos para la ELA aprobados en los Estados Unidos, que no han alterado significativamente el curso de la enfermedad.